Лекарство предназначено для пациентов с гемофилией А – наследственным заболеванием, вызванным нарушением свертываемости крови. У больных гемофилией А (в мире их насчитывается около 320 тысяч) отсутствует или вырабатывается в недостаточном количестве фактор свертываемости крови VIII. Из-за этого у пациентов часто возникают кровотечения, остановить которые затруднительно.
Люди с гемофилией А должны принимать препараты, компенсирующие недостаток фактора свертываемости крови VIII. Эффективность лечения может снижаться из-за того, что в организме образуются антитела, ингибирующие работу таких препаратов.
Созданный компанией «Рош» фармацевтический препарат предназначен для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Гемлибра – препарат на основе моноклональных антител, который способен связываться с факторами свертывания IXa и X. Это помогает нормализовать процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А.
В ходе исследования III фазы HAVEN 3 изучалась эффективность, безопасность и фармакокинетика профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Вводить Гемлибру необходимо подкожно всего раз в неделю.
Гемлибра помогала существенно снизить количество кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики. Кроме того, лекарство оказалось более эффективным, чем профилактика с использованием других препаратов фактора VII у тех же пациентов.
Статус «прорыв в терапии» необходим для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний.